L'Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica (AISLA) fa sapere che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Qalsody, il nome commerciale di tofersen, farmaco per le persone con SLA che hanno la mutazione del gene SOD1.
Ora si attende che anche l'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) imprima un'accellerata alle proprie procedure di approvazione.
In Italia - fa sapere AISLA - si stimano circa 120 persone con mutazione SLA-SOD1. Da quando è stato aperto l’accesso anticipato al farmaco, ne risultano trattate poco meno della metà. Una delle principali motivazioni è che molti non sanno di avere la mutazione SOD1. Per AISLA è necessario quindi garantire la possibilità a tutte le persone con SLA di accedere al test genetico e, aspetto fondamentale, di avere risultati in tempi brevi. I dati che la Comunità Scientifica ha messo a disposizione confermano - precisa AISLA - che la condizione essenziale perché il farmaco sia efficace è quella di intervenire il più precocemente possibile.